Czy FDA zatwierdzi pierwszą terapię genową w leczeniu białaczki?

Panel doradczy zarekomendował zatwierdzenie do użycia przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) pierwszej terapii genowej w leczeniu białaczki limfoblastycznej - poinformował "New York Times". Jest niemal pewne, że zostanie ona zarejestrowana.

Terapia ta od 2012 r. testowana jest w leczeniu opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej. Po raz pierwszy specjaliści Children's Hospital of Philadelphia zastosowali ją u Emily Whitehead, która miała wtedy 6 lat, a nowa metoda była dla niej ostatnią szansą. Dziewczynka ledwie przeżyła leczenie, bo może ono powodować groźne działania niepożądane, jednak została wyleczona i czuje się dobrze.

Terapię genową opracowali specjaliści firmy Novartis. Polega ona na tym, że od chorego pobierane są miliony limfocytów T, komórek odpornościowych, które są "żołnierzami" układu immunologicznego.

Komórki te w laboratorium są modyfikowane genetyczne przy użyciu unieszkodliwionego wirusa HIV. Przemyca on fragment DNA, która sprawia, że limfocyty te bardziej aktywnie zwalczają komórki nowotworowe, w jaki przekształcają się inne limfocyty (typu B). Potem są one wstrzykiwane do organizmu chorego.

Terapia ta przygotowywana jest indywidualnie dla każdego chorego. "Jeden zmodyfikowany limfocyt jest jak seryjny morderca, potrafi zniszczyć nawet 100 tys. komórek nowotworowych" - twierdzi dr Carl H. June z University of Pennsylvania

Terapia wykorzystywana jest na razie wyłącznie do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej, gdy nie pomagają inne metody. Jest jednak nadzieja, że okaże się skuteczna również w innych opornych na leki nowotworach hematologicznych, takich jak szpiczak plazmocytowy; testowana jest także w przypadku agresywnych guzów mózgu.

Panel doradczy amerykańskiej Agencji Żywności i Leków rozważał efekty leczenia białaczki limfoblastycznej, jakie uzyskano u 63 pacjentów (od 3. do 25. roku życia). Byli oni poddani terapii genowej w latach 2015-2016, ale analizowano również przypadek Emily Whitehead, która wraz z rodzicami była przepytywana przez ekspertów.

Z przedstawionej analizy wynika, że remisję choroby uzyskano u 52 pacjentów (spośród 63), czyli u 82,5 proc. To znakomity wynik, bo uzyskano go u chorych z wyjątkowo oporną na leczenie chorobą. "To ekscytująca terapia, otwiera nowy świat" - uważa dr Gwen Nichols z Leukemia and Lymphoma Society.

Nowa terapia nie jest jednak pozbawiona groźnych działań ubocznych. Zmodyfikowane limfocyty T poza komórkami B atakują również inne zdrowe komórki odpornościowe chroniące przez zakażeniami. Szczególnie wysokie ryzyko zgonu jest w pierwszych czterech miesiącach po ich podaniu choremu, choć Novartis twierdzi, że ostatnio udało się go skrócić do 22 dni.

U Emily Whitehead, która ma teraz 12 lat, rozwinęła się silna gorączka, nastąpił spadek ciśnienia krwi i doszło do zatoru płuc. Inni chorzy przeżyli krytyczny okres, ale doszło u nich do remisji choroby i nie udało się ich uratować.

Terapia genowa w leczeniu białaczki ma być stosowana w 30-35 klinikach amerykańskich. Novartis zapowiada, że jeszcze w 2017 r. wystąpi o jej rejestrację przez Europejską Agencję Leków (EMA)

Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone. Wszelkie prawa w tym Autora, Wydawcy i Producenta bazy danych zastrzeżone. Jakiekolwiek dalsze rozpowszechnianie artykułów zabronione.

Komentarze

Polecamy

Newsletter

Zapisz się do bezpłatnego newslettera Pulsu Medycyny.
Podaj swój email.