Przełom w leczeniu SMA: nusinersen dopuszczony do obrotu przez EMA

Przeprowadzone badania potwierdziły skuteczność leku, po podaniu którego stwierdzono poprawę rozwoju ruchowego oraz redukcję ryzyka zgonów wśród niemowląt chorych na rdzeniowy zanik mięśni.

Nusinersen był oceniany przez Europejską Agencję Leków (EMA) w ramach przyspieszonej ścieżki oceny w celu jak najszybszego udostępnienia terapii pacjentom z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi. 

"Jesteśmy przekonani, że nusinersen będzie miał istotny wpływ na życie niemowląt, dzieci i dorosłych żyjących z tą wyniszczającą chorobą” - powiedział Michel Vounatsos, prezes Biogen.

Nusinersen ma być podawany we wstrzyknięciu dokanałowym, poprzez które lek jest dostarczany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) otaczającego rdzeń kręgowy3, gdzie u osób z SMA dochodzi do degeneracji neuronów ruchowych w wyniku niedoborów białka przeżycia neuronów ruchowych. 

Wykazano, że lek posiada dodatni profil korzyści do ryzyka. Po podaniu innych oligonukleotydów antysensownych (ASO) drogą podskórną lub dożylną zaobserwowano występowanie małopłytkowości, nefrotoksyczności oraz zaburzeń krzepnięcia, w tym ostrej ciężkiej trombocytopenii. Istnieje też ryzyko reakcji niepożądanych, jakie mogą wystąpić przy zabiegu nakłucia lędźwiowego (np. bólu głowy, bólu pleców, wymiotów). 

Nusinersen będzie dostępny w krajach UE w różnych terminach, w zależności od obowiązujących lokalnie zasad refundacyjnych i ścieżek dostępu. Firma współpracuje z organami opieki zdrowotnej oraz agencjami rządowymi w całej UE w celu zabezpieczenia dostępu pacjentów do leku.

„W ramach przyjętej przez nas misji poprawy życia osób dotkniętych SMA konsekwentnie podtrzymujemy nasze zobowiązanie do współpracy z pracownikami służby zdrowia, organizacjami pacjentów i rządami w celu zapewnienia jak najszybszego dostępu do tak ważnej terapii wszystkim pacjentom, którzy mogą odnieść korzyść z terapii lekiem nusinsersen" - dodał prezes. 

 

Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone. Wszelkie prawa w tym Autora, Wydawcy i Producenta bazy danych zastrzeżone. Jakiekolwiek dalsze rozpowszechnianie artykułów zabronione.

Komentarze

Polecamy

Newsletter

Zapisz się do bezpłatnego newslettera Pulsu Medycyny.
Podaj swój email.