SMA: Nusinersen dopuszczony do sprzedaży

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Nusinersen – pierwszy lek, który może być stosowany w terapii rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci i dorosłych. Preparat jest wstrzykiwany do płynu mózgowo-rdzeniowego.

Skuteczność leku wykazano na podstawie analizy tymczasowej badania, do którego włączono 121 dzieci z wczesną postacią SMA rozpoznaną przed ukończeniem 6 miesiąca życia. 

Pierwszą iniekcję badani otrzymali przed 7 miesiącem życia. Aż 40 proc. pacjentów w badanej grupie opanowało kamienie milowe rozwoju motorycznego, m.in. kontrolę głowy, siedzenie, stanie czy chodzenie. Takich postępów nie zaobserwowano u żadnego pacjenta z grupy kontrolnej. 

W związku z bardzo obiecującymi wynikami, FDA poprosiła producenta o jak najszybsze wydanie analizy, która pomoże we wcześniejszym zatwierdzeniu leku.

SMA jest rzadką i często prowadzącą do śmierci chorobą, która doprowadza do osłabienia i zaniku mięśni. 

 

Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone. Wszelkie prawa w tym Autora, Wydawcy i Producenta bazy danych zastrzeżone. Jakiekolwiek dalsze rozpowszechnianie artykułów zabronione.

Komentarze

Polecamy

Newsletter

Zapisz się do bezpłatnego newslettera Pulsu Medycyny.
Podaj swój email.


Blogi »

Lew Starowicz

Lew Starowicz

Kobieta obaw pełna

Kalendarium

« » marzec 2017
PnWtŚrCzPtSbN
27 28 1 2 3 4 5
6 7 8 9 10 11 12
13 14 15 16 17 18 19
20 21 22 23 24 25 26
27 28 29 30 31 1 2
Studenci Medycyny i Farmacji