Dzień Chorób Rzadkich: o mniej znanych nowotworach krwi osób starszych

Obchody Światowego Dnia Chorób Rzadkich to dobry moment, by ponownie otworzyć publiczną dyskusję wokół tematu chorób rzadkich, zwracając szczególną uwagę na sytuację osób starszych cierpiących na rzadkie nowotwory krwi w naszym kraju.

Mielofibroza czy czerwienica prawdziwa to nowotwory, których podstawą są zaburzenia w produkcji krwi. Choroby te występują w niewielkich populacjach chorych. Każdego roku diagnozuje się je u ok. 5-15 osób w 1 mln społeczności . Zdaniem ekspertów w Polsce na te rzadkie nowotwory krwi cierpi ok. 1000 osób. W praktyce często okazuje się, że to właśnie niewielka liczba pacjentów może okazać się barierą, po pierwsze z uwagi na ograniczony dostęp do opracowywanych leków, z drugiej strony ze względu na możliwości finansowania tych terapii.  Leki stosowane w rzadkich chorobach nie są refundowane przede wszystkim z uwagi na koszty .

Trudna sytuacja chorych

Autorzy raportu „Hematoonkologia w Polsce” opracowanego przez Instytut Ochrony Zdrowia wskazują, iż w wyjątkowo trudnej sytuacji nadal pozostają chorzy na mielofibrozę – nowotwór mieloproliferacyjny, którego objawy (u ponad 85% chorych występuje powiększenie śledziony, osiągającej nawet 10 kg masy i 36 cm długości) znacząco obniżają jakość życia pacjentów. Co więcej często w tej grupie chorych – ze względu na wiek i choroby współistniejące w starszym wieku – ograniczona jest możliwość przeprowadzenia allogenicznej transplantacji szpiku. Natomiast przedłużający się proces udostępnienia chorym terapii farmakologicznych prowadzi do sytuacji braku alternatywy w leczeniu tej choroby.   

Terapia inhibitorami kinazy tyrozynowej JAK2 

– Ostatnie wyniki badań prezentowane podczas konferencji ASH (Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego) wskazują, że zarejestrowana w 2012 w Europie terapia inhibitorami kinazy tyrozynowej JAK2 wpływa na poprawę stanu zdrowia chorych, jednocześnie zmniejszając ryzyko zgonu w tej grupie pacjentów o blisko 50%. Dane wskazują również, iż u ponad połowy (53,4%) przebadanych pacjentów, po zastosowaniu terapii nastąpiło zmniejszenie wielkości śledziony o ≥35%. Co więcej przytoczone dane potwierdzają, iż korzystny efekt działania terapii utrzymuje się w organizmie chorego przez wydłużony czas, medianę działania substancji określa się na 3,2 lata  – argumentuje dr hab. med. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii, Uniwersytetu Jagiellońskiego – Collegium Medicum. 

 

Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone. Wszelkie prawa w tym Autora, Wydawcy i Producenta bazy danych zastrzeżone. Jakiekolwiek dalsze rozpowszechnianie artykułów zabronione.

Komentarze

Polecamy

Newsletter

Zapisz się do bezpłatnego newslettera Pulsu Medycyny.
Podaj swój email.


Kalendarium

« » styczeń 2017
PnWtŚrCzPtSbN
26 27 28 29 30 31 1
2 3 4 5 6 7 8
9 10 11 12 13 14 15
16 17 18 19 20 21 22
23 24 25 26 27 28 29
30 31 1 2 3 4 5
Studenci Medycyny i Farmacji