Retinopatia barwnikowa - przełomowe dokonanie genetyków

Opracowana niedawno metoda precyzyjnej edycji genów pozwoliła naukowcom na naprawę genu wywołującego retinopatię barwnikową. Zmienione zostały komórki macierzyste chorego, więc teoretycznie można by je wszczepić do jego siatkówki bez obawy o odrzucenie.

Zespół badaczy z University of Iowa oraz Columbia University Medical Center wykorzystał opracowaną przed trzema laty technikę o nazwie CRISPR/Cas9. Uznawana jest ona za przełom w inżynierii genetycznej, gdyż pozwala na nieosiągalną dotąd precyzję w manipulowaniu DNA w komórkach.

W swoim eksperymencie uczeni pobrali komórki skóry pacjenta, po czym zmienili je w komórki macierzyste. Następnie skorygowali obecny w nich genetyczny błąd, jaki prowadzi do rozwoju retinopatii barwnikowej sprzężonej z chromosomem X (XLRP). Udało im się zmodyfikować 13 proc. komórek, co jak twierdzą, pozwala na praktyczne wykorzystanie metody.

Ważne jest, że komórki zostały pozyskane od chorej osoby. "Dzięki edycji genów ludzkich komórek metodą CRISPR, teoretycznie, po naprawie specyficznego błędu genetycznego możemy przeszczepić nowe, zdrowe komórki, które pochodzą od pacjenta." - mówi prof. Vinit Mahajan z z University of Iowa. "Choroby siatkówki są przy tym doskonałym modelem dla terapii z użyciem komórek macierzystych, ponieważ dysponujemy zaawansowanymi technikami chirurgicznymi, które pozwalają na wszczepienie komórek dokładnie tam, gdzie są potrzebne" - kontynuuje naukowiec.

Zanim nowa metoda doprowadzi do terapii, potrzebne oczywiście będą dalsze testy. Konieczne jest np. sprawdzenie, czy rzeczywiście modyfikacji ulega wyłącznie wybrany gen. Badacze są jednak dobrej myśli. "Uważam, że jest nadzieja dla pacjentów z tą degeneracyjną chorobą siatkówki" - mówi inny z autorów eksperymentu prof. Alexander Bassuk.

<< Krótki materiał filmowy

<< Publikacja

Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone. Wszelkie prawa w tym Autora, Wydawcy i Producenta bazy danych zastrzeżone. Jakiekolwiek dalsze rozpowszechnianie artykułów zabronione.

Komentarze

Polecamy

Newsletter

Zapisz się do bezpłatnego newslettera Pulsu Medycyny.
Podaj swój email.